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首次！碱基基因编辑疗法迎来“历史性的突破”，但它的安全问题也来了
最近，VerveTherapeutics的一项结果表明，对基因编辑技术改进后，或许可以应用到更广泛的疾病治疗领域，不再只是针对...
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世界第二例猪心脏移植患者手术40天后去世，基因编辑未能避免排斥问题
2023年9月22日，美国马里兰大学医学院发布声明，宣布一名58岁男性成为世界第二位接受猪心脏器官移植的病人，该移植手术已于9月20日完成。该声明显示，患者在移...
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基因编辑递送系统：将“手术刀”送进突变细胞
随着第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9技术斩获2020年诺贝尔化学奖，“基因编辑”一词便频繁地出现在大众视野中。然而，这把基因的“手术刀”...
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张锋最新综述论文：系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
基于CRISPR的药物理论上可以操纵任何基因靶点。然而，在实践中，这些药物必须进入预期的细胞而不引起不必要的免疫反应，因此，它们...
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Nature子刊：我国学者通过人工智能算法提高先导编辑的基因编辑技术效率
2019年10月21日，基因编辑技术先驱刘如谦教授在Nature期刊发表论文【1】，开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（PrimeEditor，...
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基因编辑新疗法，有望根治艾滋病吗？
2023年10月25日，ExcisionBioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上介绍...
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国内首例！西京医院将多基因编辑猪皮移植给重度烧伤患者
据西安发布报道，西京医院成功将多基因编辑猪皮移植给一例特重度烧伤患者，并取得良好效果，目前患者已顺利出院。经文献检索，国内未见同...
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一种类似乐高积木的基因编辑工具，有望改善CAR-T细胞疗法
近年来，科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效，而且筛选...
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《Cell》基因编辑的突破：基于AsCas12f的10倍效率基因组编辑工具
一种新的CRISPR基因编辑工具，AsCas12f，比常用的Cas9小，已经被设计用于治疗遗传疾病的更高效率和效果。该工具在小鼠身上测试成功，可能会...
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Cell：刘如谦团队进化出更高效、更紧凑的精准基因编辑工具“先导编辑器”，为治疗应用扫除障碍
2019年10月21日，刘如谦（DavidLiu）团队在Nature发表论文，开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（PrimeEditing，P...
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用CRISPR基因编辑开发下一代阿尔茨海默病疗法的机遇与挑战
基于CRISPR的基因编辑疗法有望在今年首次获得批准上市，而在治疗阿尔茨海默病方面，基于CRISPR的创新疗法也有望挺进临床试验阶段。日前，在阿尔茨海默病协会国...
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猪猪立大功！JAMA子刊：基因编辑猪肾脏可在人体内正常运转一周，异种器官移植再获重大进展！
美国有3700万成年人患有慢性肾脏病（chronickidneydisease,CKD），其中许多人最终会发展为终末期肾病（endstage...
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基因编辑技术有望打造“完美人类”，中国“基因剪刀手”团队集体崛起！
健康、聪明、美丽……这些人人向往的优良品质，能够完美集成在一个人身上吗？在生命之初的胚胎阶段，基因编辑技术的运用，能够完善基因的表达和功能，减少先天性疾病、显现...
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Science里程碑成果：开发基于RNA的体内血液疾病基因编辑模型
“这些发现可能会潜在地改变基因治疗，不仅允许以最小的风险在体内进行细胞类型特异性基因修饰，这可能使以前不可能的血液干细胞生理学操作成为可能，而且还提...
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十年前CRISPR基因编辑一鸣惊人，如今仍引领潮流：张锋实验室究竟在做什么？
2013年1月3日，张锋作为通讯作者在Science期刊发表了一篇题为：MultiplexGenomeEngineeri...
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用“最古老的生命”改善健康……基因编辑如何让微生物组为人类服务？
作为地球上最古老的生命体形式，微生物无处不在，它们在维持人体健康的过程中起着关键作用——这些微小的生物体帮助我们消化食物、影响着我们的免疫系统，甚至...
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Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
CRISPR-Cas系统是存在于原核生物（细菌和古菌）中的一类古老的免疫系统，用于抵御防御外源遗传元件（例如噬菌体）入侵。通过对该系统的研究，科学家...
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STM：基因编辑和溶瘤病毒合力抗击黑色素瘤脑转移
尽管如今全球医疗水平已取得长足进展，晚期黑色素瘤（advancedmelanoma）仍旧预后不良，生存率极为有限，且脑转移基本上是半数黑色素瘤相关...
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里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
2023年6月8日，VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics宣布，美国食品药品...
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基于CRISPR先导编辑生成小鼠癌症基因突变模型
科学家们不确定与肿瘤发展相关的成千上万的基因突变是如何导致癌症的，因为没有简单的方法在动物模型中研究它们。麻省理工学院的研究人员...
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Cell Stem Cell：利用基因编辑阻止心肌细胞治疗造成的心律失常
心脏是人体最重要的器官之一，为循环系统提供动力。而每年约有1.2亿人患有缺血性心脏病，这是全球死亡和住院治疗的主要原因之一。但是人的心脏在出生后不久...
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Cell Stem Cell：利用基因编辑阻止心肌细胞治疗造成的心律失常
心脏是人体最重要的器官之一，为循环系统提供动力。而每年约有1.2亿人患有缺血性心脏病，这是全球死亡和住院治疗的主要原因之一。但是人的心脏在出生后不久...
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基因编辑技术突破！北京大学团队开发出新线粒体碱基编辑器！
CRISPRCas9基因编辑是目前流行的基因编辑技术，其原理是利用人工设计的引导RNA（gRNA）与Cas9核酸酶结合，靶向特定基因序列进行剪切和...
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张锋团队再发Science：又一种新的基因编辑工具要来了？
基因是生物的遗传密码，通过基因编辑对生物进行特征改造或疾病治疗可以说是直击根本。工欲善其事，必先利其器，想要在基因水平上进行操作，必须要有“称手”的...
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基因编辑大牛张锋新发Nature：开发出全新蛋白高效递送系统，或革新基因治疗！
在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋...
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张锋最新Science论文：解析R2非LTR逆转录转座子作用机制，为基因编辑再添新工具
在过去十年里，来自细菌和古菌防御系统的CRISPR，被改造成了多种CRISPR基因编辑工具，这让我们的基因编辑技术得到了快速发展...
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李博文等开发新型LNP载体，吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的...
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Cell：利用单碱基基因编辑更正人类T细胞免疫缺陷突变
CD3δ严重联合免疫缺陷（SCID）是一种危及生命的先天性免疫缺陷，是由常染色体CD3D基因的双等位基因突变引起的。CD3δ对于T细胞受体（TCR）...
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猪器官移植成为可能？基因编辑猪或能避免异种器官移植的病毒感染！
器官移植的技术突破，让很多器官衰竭的病人有了延续生命的新希望，然而，用于移植的器官供体如此稀缺，长久以来都是无法跨越的难题。中国每年等待器官移植的患...
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第三届人类基因组编辑国际峰会惊人宣布：两只公鼠“生下”后代
CRISPR基因编辑让“定制婴儿”“超人类”不再只是科幻小说里的天方夜谭。委员会称，这些新技术，让科学家比以往任何时候都更容易操纵基因。3月8日，在伦敦举行的第...
