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生物之家首页  > 碱基编辑
  • 首次!碱基基因编辑疗法迎来“历史性的突破”,但它的安全问题也来了

    首次!碱基基因编辑疗法迎来“历史性的突破”,但它的安全问题也来了

    基因生物研究 2023-11-18 2877

    最近,VerveTherapeutics的一项结果表明,对基因编辑技术改进后,或许可以应用到更广泛的疾病治疗领域,不再只是针对...

    碱基编辑 基因 基因编辑 基因疗法 单碱基编辑 碱基疗法 历史性 历史突破 安全问题
  • 划时代!首个碱基编辑CAR-T疗法挽救两名白血病儿童生命

    划时代!首个碱基编辑CAR-T疗法挽救两名白血病儿童生命

    细胞/干细胞 2023-07-29 2802

    胞嘧啶脱胺是由CRISPR引导的,它可以介导一种核苷酸到另一种核苷酸的高度精确转化——特别是胞嘧啶到胸腺嘧啶——而不会在DNA中产生断裂。因此,基因...

    划时代 碱基编辑 CAR-T疗法 白血病 儿童生命
  • Cell:重大进展!我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析,发现一系列新的碱基编辑器

    Cell:重大进展!我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析,发现一系列新的碱基编辑器

    蛋白质/蛋白质组 2023-06-29 3364

    在一项新的研究中,中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞(GaoCaixia)课题组率先使用人工智能(AI)辅助的方法,通过...

    Cell 重大进展 科学家 人工智能 蛋白结构 蛋白聚类 蛋白分析 碱基 碱基编辑 编辑器
  • 2名患儿病情缓解甚至无癌,1名受试者死亡,碱基编辑通用型CAR-T最新临床数据出炉

    2名患儿病情缓解甚至无癌,1名受试者死亡,碱基编辑通用型CAR-T最新临床数据出炉

    细胞生物研究 2023-06-15 2629

    去年12月,英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街医院(GOSH)WaseemQasim团队公布了一项通用型细胞治疗临床试验重要进展,即碱基编辑通用型...

    患儿 病情缓解 无癌 受试者 死亡 碱基编辑 通用型 CAR-T 临床数据
  • 碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器

    碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器

    基因生物研究 2023-05-26 5456

    在过去十年里,基于CRISPR的基因编辑技术得到了快速发展,并被成功应用放到了人体临床试验中已治疗遗传疾病和癌症。与此同时,全世...

    碱基编辑 迷你时代 杨辉 Cas9 祖先 IscB 微型碱基 编辑器 碱基编辑器
  • Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

    Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

    基因生物研究 2023-05-12 3126

    CD3δ重症联合免疫缺陷(CD3δ-SCID)是一种罕见且致命的遗传性免疫缺陷疾病,由CD3δ基因的C→T单碱基突变所致,这一突变导致终止密码子提前...

    Cell 单碱基 碱基编辑 基因技术 基因修复 重症 免疫缺陷 基因 基因突变 T细胞
  • 技术突破!北京大学团队开发出新线粒体碱基编辑器!

    技术突破!北京大学团队开发出新线粒体碱基编辑器!

    基因生物研究 2023-05-05 4965

    CRISPRCas9基因编辑是目前流行的基因编辑技术,其原理是利用人工设计的引导RNA(gRNA)与Cas9核酸酶结合,靶向特定基因序列进行剪切和...

    技术突破 北京大学 线粒体 碱基编辑 碱基 编辑器
  • Science:一次治疗,终生有效,刘如谦将碱基编辑用于SMA治疗

    Science:一次治疗,终生有效,刘如谦将碱基编辑用于SMA治疗

    基因生物研究 2023-04-01 4872

    脊髓型肌萎缩症(SMA)是一种严重的遗传性神经肌肉疾病,是由于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1基因纯合缺失或突变所致。...

    Science 治疗 终生有效 刘如谦 碱基编辑 SMA治疗
  • 一次治疗罕见免疫缺陷病,UCLA团队采用碱基编辑纠正基因突变,正计划推进临床

    一次治疗罕见免疫缺陷病,UCLA团队采用碱基编辑纠正基因突变,正计划推进临床

    免疫学研究 2023-03-21 2879

    CD3δ重症联合免疫缺陷疾病(CD3δSCID),是一种由CD3D基因突变引起的罕见的原发性免疫缺陷疾病,该基因突变阻止了造血干细胞正常发育...

    治疗 罕见病 免疫缺陷 免疫病 UCLA 碱基编辑 基因 基因突变
  • 碱基编辑基因疗法成功治愈白血病,让13岁小女孩重获新生

    碱基编辑基因疗法成功治愈白血病,让13岁小女孩重获新生

    基因细胞治疗 2022-12-14 2817

    去年5月份,12岁的 Alyssa(阿莉莎)被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)。众所周知,T细胞本应是我们身体的守护者,负责寻...

    碱基编辑 基因疗法 治愈 白血病 小女孩 新生
  • 6个月消灭T细胞白血病!全球首例碱基编辑疗法取得成功

    6个月消灭T细胞白血病!全球首例碱基编辑疗法取得成功

    基因细胞治疗 2022-12-13 3502

    据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道,英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑(base-edited)治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...

    T细胞 白血病 全球 碱基编辑 基因疗法 基因编辑 基因治疗
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