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全球首款CRISPR基因疗法获批,首位接受治疗的患者三年后怎么样了?
今日,全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exa-cel)在英国获批上市,用以治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)与输血依赖性β地中...
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张锋最新综述论文:系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
基于CRISPR的药物理论上可以操纵任何基因靶点。然而,在实践中,这些药物必须进入预期的细胞而不引起不必要的免疫反应,因此,它们...
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“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文,揭示类器官+CRISPR双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码
肠道内分泌细胞(enteroendocrinecells,EECs)是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞,与其他上皮细...
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Nature:科学家发现病毒对抗细菌CRISPR免疫系统的全新方式
导语:一项微观发现不仅能让科学家了解我们周围的微生物世界,还能提供控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。...
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Nature:以彼之道,还施彼身!揭开病毒对抗细菌CRISPR免疫系统的全新方式
噬菌体(Phage)和其他可移动遗传元件(MGE)对细菌施加了巨大的选择压力,作为回应,细菌也发展出了广泛的防御机制。其中最我们...
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Nature发现了一种全新的方式:噬菌体可以阻止CRISPR-Cas系统
“这一发现令科学界兴奋,因为这让我们对如何阻止CRISPR-Cas有了更深入的了解。” 一项微观新发现不仅能让科学家了解我们周围的微生物世界,还能提供...
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Cell新突破:CRISPR+免疫细胞=让细胞寿命更长,更有效地对抗癌症
科学家们已经开发出一种技术,可以让他们快速地将数千种不同的基因编辑组合“拼凑”在一起,在免疫细胞中进行测试。图片来自官网,PhotobyAnastasiia...
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Nature:利用CRISPR,终于弄清楚了一种独特的免疫细胞是如何识别并摧毁肿瘤的
“这项研究让我们对癌细胞内部运作的因素有了关键的了解,这些因素可以触发γ-δT细胞的识别和破坏,γ-δT细胞是免疫系统中更有效的杀手之一。”...
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用CRISPR基因编辑开发下一代阿尔茨海默病疗法的机遇与挑战
基于CRISPR的基因编辑疗法有望在今年首次获得批准上市,而在治疗阿尔茨海默病方面,基于CRISPR的创新疗法也有望挺进临床试验阶段。日前,在阿尔茨海默病协会国...
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十年前CRISPR基因编辑一鸣惊人,如今仍引领潮流:张锋实验室究竟在做什么?
2013年1月3日,张锋作为通讯作者在Science期刊发表了一篇题为:MultiplexGenomeEngineeri...
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Nature重磅:张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统,为基因编辑再添新工具
CRISPR-Cas系统是存在于原核生物(细菌和古菌)中的一类古老的免疫系统,用于抵御防御外源遗传元件(例如噬菌体)入侵。通过对该系统的研究,科学家...
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Nature:诺奖团队最新论文,揭开CRISPR的适应性免疫进化,它们如何区分敌我?
CIRISPR-Cas是细菌和古菌的免疫防御系统。2012年6月28日,JenniferDoudna、EmmanuelleCharpentier等人在S...
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里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
2023年6月8日,VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics宣布,美国食品药品...
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Nature Cancer:全基因组CRISPR筛选,发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
多发性骨髓瘤(MM)是一种由于骨髓中的浆细胞癌变造成的血液肿瘤。虽然有化疗、糖皮质激素和靶向药物等多种治疗方法,但是这些目前获批的疗法对于不少患者来...
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基于CRISPR先导编辑生成小鼠癌症基因突变模型
科学家们不确定与肿瘤发展相关的成千上万的基因突变是如何导致癌症的,因为没有简单的方法在动物模型中研究它们。麻省理工学院的研究人员...
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纽约大学运用CRISPR和单细胞测序解析靶基因和因果变异机制
导读:人类遗传学的一个主要挑战是了解基因组的哪些部分驱动特定特征或导致疾病风险。对于在98%的不编码蛋白质的基因组中发现的遗传变异来说,这一挑战甚至更大。5月4...
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双重CRISPR基因疗法+长效抗逆转录病毒药物,清除体内HIV病毒
艾滋病(AIDS)是获得性免疫缺陷综合征的简称,由感染HIV病毒引起。HIV是一种能攻击人体免疫系统的逆转录病毒,它把人体免疫系...
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与身高息息相关,CRISPR筛选发现了参与软骨细胞成熟的基因
波士顿儿童医院的研究人员近日筛选出与软骨细胞成熟和增殖相关的145个基因和相关通路,特别是参与骨骼生长的生长板软骨细胞。这些基因在人类身高方面发挥着...
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CRISPR相关转座酶,在人类细胞中实现无双链断裂的DNA定向整合
CRISPR基因编辑技术自问世以来,就表现出无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。在原理上,以CRISPR-Cas9系统为例,Ca...
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武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具,逆转遗传性失明
我们人类主要通过视觉、听觉、嗅觉、触觉和味觉5种感官接受外部信息,而其中至少有80%以上的外界信息是通过视觉获取。因此,失去视觉对人来说是一件十分糟糕和可怕的事...
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她是首批接受CRISPR基因治疗的镰状细胞病患者,今向大众亲述抗病史
当你下次想到基因编辑时,你应该想到维多利亚·格雷(VictoriaGray)——一位非洲裔美国女性,她的镰状细胞病已经被治愈了,至少目前是这样。最近在伦敦,一...
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类器官之父最新论文:新型人脂肪肝类器官,可用于CRISPR基因筛选
2009年,荷兰Hubrecht研究所的HansClevers等人使用来自小鼠肠道的成体干细胞培育出首个肠道类器官,开创了类器官研究的时代。此后,Ha...
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基因编辑技术到底是什么?“CRISPR”正悄然走进我们的生活!
小小的基因背后隐藏着人类身体的无限奥秘,随着科技的发展,我们已经了解到基因对于人类遗传所起的重要作用。那么,基因缺陷的人是否可以通过修改基因使下一辈...
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一次性治疗两种罕见血液病,Vertex有望推出首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法
随着时间不断前进,VertexPharmaceuticals(以下简称“Vertex”)将有机会成为首个推出基于CRISPR技术的基因编辑疗法的生物技术企...
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Nature新论文:下一个CRISPR?打开和关闭免疫通路所需的相同核心机制
这一发现打开了令人兴奋的科学大门。正如科学家们将古老的细菌防御系统CRISPR改造成分子剪刀一样的生物技术,在DNA中剪切突变,Whiteley相信...
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Jennifer Doudna:一切过往,皆为序章,CRISPR基因编辑的未来刚刚开始
簇状规则间隔短回文重复(CRISPR)基因组编辑的出现,以及计算和成像能力的进步,使得编辑细胞和生物体中的DNA片段或特定的...
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首个接受基因编辑技术CRISPR的患者,在治疗过程中死亡
导语:2022年10月,全球唯一一名参与CRISPR基因编辑疗法的杜氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy,DMD)志愿者,在治...
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CRISPR个性化基因疗法获重大进展:基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症,英国《自然》杂志10日发表的一项研究,报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编...