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首次！碱基基因编辑疗法迎来“历史性的突破”，但它的安全问题也来了
最近，VerveTherapeutics的一项结果表明，对基因编辑技术改进后，或许可以应用到更广泛的疾病治疗领域，不再只是针对...
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全球首款CRISPR基因疗法获批，首位接受治疗的患者三年后怎么样了？
今日，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）在英国获批上市，用以治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）与输血依赖性β地中...
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6.2亿美元重金押注！日本味之素收购美国基因疗法开发商Forge
近日，日本味之素公司将以6.2亿美元的全现金交易收购美国基因药物制造商ForgeBiologics公司。...
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基因编辑新疗法，有望根治艾滋病吗？
2023年10月25日，ExcisionBioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上介绍...
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Science重磅：逆转瘫痪！科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元，并开发出基因疗法
脊髓（Spinalcord），是负责传递大脑指令至身体各部位的通道，若是脊髓损伤（Spinalcordinjury，SCI...
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研发投入最多的十家药企，它们看好哪些细胞和基因疗法？
编者按：近年来，新分子疗法成为医药产业的关注焦点，为这个行业带来了革命性的创新及无限的可能性。这些前沿疗法不仅在治疗罕见疾病方面表现出惊人的潜力，同...
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用CRISPR基因编辑开发下一代阿尔茨海默病疗法的机遇与挑战
基于CRISPR的基因编辑疗法有望在今年首次获得批准上市，而在治疗阿尔茨海默病方面，基于CRISPR的创新疗法也有望挺进临床试验阶段。日前，在阿尔茨海默病协会国...
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细胞基因疗法(CGT)全景分析：临床、上市、融资、市场规模
前言结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们...
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患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE:PFE）宣布，FDA已受理其用于治疗成年人B型血友病的基因疗法fidanacogeneelaparvovec...
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一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约3000-8000万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（...
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里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
2023年6月8日，VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics宣布，美国食品药品...
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开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
近日，RayTherapeutics公司宣布完成1亿美元的A轮融资，用于推进针对致盲性视网膜疾病的光遗传学基因疗法的临床试验。视觉光遗传学是一种使用基因疗法...
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重磅！FDA委员会投票8-6，支持DMD基因疗法加速获批！
今日，在美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6非常微弱的优势，投票支持SareptaTherapeutics和罗氏（Roche）联合开发的基...
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双重CRISPR基因疗法+长效抗逆转录病毒药物，清除体内HIV病毒
艾滋病（AIDS）是获得性免疫缺陷综合征的简称，由感染HIV病毒引起。HIV是一种能攻击人体免疫系统的逆转录病毒，它把人体免疫系...
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首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布：用ASO降低大脑中tau蛋白积累
阿尔茨海默病（Alzheimer'sdisease，AD），俗称“老年痴呆症”，是一类主要发生于老年人且以进行性认知功...
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全球首位基因疗法逆转衰老试验者、美女CEO：端粒延长9%，免疫细胞逆龄20岁！
生物黑客届的代表人物之一ElizabethParrish今年52岁，是美国生物科技公司BioViva的首席执行官，也是全球首位使用端粒逆转录酶基因...
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FDA仅批准了14种基因疗法，拜登却要求大降价？
基因疗法（genetherapy）是以改变人遗传物质（DNA）为基础的一种生物医学治疗手段，通过一定方式将人正常基因或具有治疗作用的DNA片段导入...
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里程碑！张锋团队开发全新蛋白质递送系统，助力人类基因疗法和癌症治疗
如果能够将特定的蛋白质输送到特定的细胞类型中，将为生命科学研究以及疾病治疗提供巨大的潜力。然而，试图靶向感兴趣的细胞类型和能够将所选择的蛋白质跨细胞...
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首个DMD基因疗法可能获批，预计定价将会突破现有基因疗法记录！
首个DMD基因疗法可能获批，尽管在后期监管方面出现了问题，但在德克萨斯州达拉斯举行的神经肌肉疾病会议上，制药公司高管和患者倡导者预测，美国食品药品监...
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REGENXBIO公司宣布：巴顿病基因疗法有最新进展
REGENXBIO前不久宣布了公司最新计划，以概述RGX-181和RGX-381的进展和开发计划，这两种药物都是潜在的一次性基因疗法，用于治疗巴顿病...
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第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子，已无遗传病症状
导语：近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。Libmeldy是世界上第一个基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由...
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一次性治疗两种罕见血液病，Vertex有望推出首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法
随着时间不断前进，VertexPharmaceuticals（以下简称“Vertex”）将有机会成为首个推出基于CRISPR技术的基因编辑疗法的生物技术企...
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2022年，辉瑞营收达全球药企第一！FDA首次授予心脏基因疗法RMAT资格
导语：2022年，辉瑞营收达全球药企第一；FDA首次授予心脏基因疗法RMAT资格；徕博科将拟拆分其临床开发业务……...
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2023年科学热门事件：基因编辑疗法有望获批、AD药物取得重大进展
导读时光飞逝，转眼间我们迈进2023的大门，迎接一个充满无限可能的未来。新的一年里，在科技领域有哪些项目值得...
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9亿元！传奇生物2022年CAR-T基因疗法销售出炉
传奇生物的CAR-T疗法正在上演“传奇”。1月24日，纳斯达克上市公司LegendBiotech公告，2022年Q4细胞疗法C...
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免疫细胞当“黑客”治疗癌症，基因编辑CAR-T癌症疗法
CAR-T细胞攻击癌细胞。图片来源：Science科学家发现，精心设计的免疫细胞不仅可以识别癌细胞，还可以逃脱肿瘤抵御攻击的防御系统。两篇相关论文12月15日发...
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碱基编辑基因疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生
去年5月份，12岁的 Alyssa（阿莉莎）被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。众所周知，T细胞本应是我们身体的守护者，负责寻...
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6个月消灭T细胞白血病！全球首例碱基编辑疗法取得成功
据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...
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「明星疗法」陨落！全球首个基因编辑疗法暂停，创新药研发道阻且长
高调而生，如今研发之路却遭遇“折戟”，EDIT-101的未来究竟如何？创新药研发的前路又将如何？Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-10111月17日...
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CRISPR个性化基因疗法获重大进展：基因编辑T细胞治癌开始人体试验
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症，英国《自然》杂志10日发表的一项研究，报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因组编...
