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  • 曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保,天价药的背后到底是什么病?

    曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保,天价药的背后到底是什么病?

    基因细胞治疗 2023-03-14 2469

    脊髓性肌萎缩症(spinalmuscularatrophy,SMA)是婴幼儿时期最常见的致死性神经遗传性疾病。该病为常染色体隐性遗传,主要致病...

    罕见病 救命药 医保 天价药
  • 13岁的她,4岁起关节肿痛,竟是基因突变患上罕见病:Blau综合征

    13岁的她,4岁起关节肿痛,竟是基因突变患上罕见病:Blau综合征

    基因细胞治疗 2023-03-03 4665

    13岁的小颖关节肿痛已经9年多了,从她4岁起,她的肘关节、腕关节、指间关节开始陆续出现肿痛,后来足踝和膝关节也相继出问题,在这期间服用抗生素,中药,甚至做关节腔...

    关节痛 基因突变 罕见病 Blau综合征
  • 350万美元全球最贵药!A型血友病基因疗法疗法获批上市

    350万美元全球最贵药!A型血友病基因疗法疗法获批上市

    基因细胞治疗 2023-02-25 4450

    近日,赛诺菲宣布FDA已批准其重组蛋白药物Altuviiio(efanesoctocogalfa)上市,用于预防、治疗血友病A成人及孩童患者出血。该药有望通过...

    全球 最贵药 A型 血友病 疗法
  • 治愈艾滋病:10年已过,他体内的艾滋病病毒已完全消失

    治愈艾滋病:10年已过,他体内的艾滋病病毒已完全消失

    基因细胞治疗 2023-02-22 4667

    导语:在大众的认知里,艾滋病等同于不治之症。但是,近些年的研究发现携带抗HIV基因(CCR5纯合缺失,CCR5-Δ32/Δ32)的造血干细胞移植(H...

    治愈 艾滋病 体内 艾滋病毒 病毒 病毒消失
  • 量身定制:如何为每个患者打造最佳CAR-T细胞疗法产品?

    量身定制:如何为每个患者打造最佳CAR-T细胞疗法产品?

    基因细胞治疗 2023-02-20 4255

    自2017年首款CAR-T细胞疗法Kymriah被FDA批准用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病以来,截止去年全球共有8款CAR-T产品获批上市。其中,...

    量身定制 患者 CAR-T 细胞疗法 细胞产品
  • 返老还童,或许不是梦?高等动物的衰老过程是可以被逆转的!

    返老还童,或许不是梦?高等动物的衰老过程是可以被逆转的!

    基因细胞治疗 2023-02-18 3073

    越来越多的证据表明,高等动物的衰老过程是可以被逆转的。两只小鼠,一只毛色乌黑,动作敏捷,精力旺盛,就像人类30多岁时应该有的样子。另一只却毛发斑白,双眼浑浊,行...

    返老还童 高等动物 衰老 逆转
  • 用诱饵欺骗抗体,防止身体对细胞治疗或器官移植的排斥反应

    用诱饵欺骗抗体,防止身体对细胞治疗或器官移植的排斥反应

    基因细胞治疗 2023-02-01 3263

    这项研究报告了一种保护异体CAR-T细胞免受抗体介导的杀伤的策略——依赖于IgG受体CD64的工程过表达,这种新的方法将有利于异体CAR-T细胞疗法...

    诱饵欺骗 抗体 身体 细胞治疗 器官移植 排斥反应
  • 靶向GPC2的CAR-T细胞治疗有望成为儿童脑瘤新疗法

    靶向GPC2的CAR-T细胞治疗有望成为儿童脑瘤新疗法

    基因细胞治疗 2022-12-24 4180

    儿童脑肿瘤是导致儿童死亡的主要癌种,亟需创新性的治疗方法。GPC2是一种在细胞表面的肿瘤蛋白,高表达于神经母细胞瘤等肿瘤组织中,少见于正常组织,先前...

    靶向 GPC2 CAR-T 细胞 细胞治疗 儿童 脑瘤 细胞疗法
  • 碱基编辑基因疗法成功治愈白血病,让13岁小女孩重获新生

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    基因细胞治疗 2022-12-14 2219

    去年5月份,12岁的 Alyssa(阿莉莎)被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)。众所周知,T细胞本应是我们身体的守护者,负责寻...

    碱基编辑 基因疗法 治愈 白血病 小女孩 新生
  • 细胞工程“觉醒年代”:基于细胞的模块化开发多类型疾病治疗工具

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    基因细胞治疗 2022-12-13 2385

    受启发于工程化免疫细胞治疗血癌的研究,对活细胞进行改造以执行各种治疗功能已成为热门概念。然而,问题在于应该怎样对细胞编程使它们以...

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  • 6个月消灭T细胞白血病!全球首例碱基编辑疗法取得成功

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    基因细胞治疗 2022-12-13 2852

    据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道,英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑(base-edited)治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年...

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    基因细胞治疗 2022-12-09 2866

    编者按:免疫疗法成为了癌症治疗的重要手段之一。然而,约有80%的癌症患者无法从免疫疗法获益,因为他们肿瘤的防御系统过于强悍。那么应该如何打破这一防御系统呢?是否...

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    高调而生,如今研发之路却遭遇“折戟”,EDIT-101的未来究竟如何?创新药研发的前路又将如何?Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-10111月17日...

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